财π新闻 据《健闻咨询》报道，AI虚拟患者正成为医疗大模型领域的新兴商业热点，近期药企、CRO和医院相关需求集中爆发。数字孪生技术是当前AI虚拟患者的核心应用方向，通过真实患者数据生成数字分身，预测药物早期临床试验效果，旨在优化临床决策并降低成本。

监管政策转向推动市场快速启动

今年6月，美国FDA和中国国家药监局相继发文，明确支持模型引导药物研发和数字孪生技术，使得该技术从理论概念走向早期临床决策支持系统。此前很长一段时间里，数字孪生都只是一项偏前沿理论的技术概念，数据质量、模型能力、监管态度等要素都还不足以支撑它作为产品真正进入临床研究的工作流中。

监管层面的共识转变，直接成为近期市场需求集中爆发的核心动因。临床试验是决定一款药物能否成功的关键环节，也是药企投入最大的板块，一旦AI虚拟受试者产生的数据能被监管层面接受，其背后的商业价值不可估量。政策转向后，市场反应速度远超行业此前预期，各类相关订单和采购需求快速涌现。

AI虚拟患者拥有明确的商业买单方，相关需求直接指向药企临床开发预算。山东大学齐鲁医院近期发布262.5万元的数字孪生虚拟临床试验采购意向，具体需求包括构建数字孪生虚拟临床试验体系，开展虚拟人群建模、疗效虚拟预测等内容。结合行业现有项目规模测算，预计未来中国市场空间可达10亿元以上。

技术应用模式突破传统试验局限

数字孪生在临床试验中构建受试者平行时空，为真实患者一对一生成数字孪生患者作为对照组，打破了传统临床对照试验无法进行个体层面因果归因的局限。传统临床试验中，对照组受试者的个体差异往往会对试验结果的精准归因造成干扰，难以完全排除个体特质对药物效果判断的影响。

美国初创公司unlearn研发的PROCOVA方法通过生成数字孪生患者减少临床试验对照组规模，在阿尔茨海默病和帕金森病试验中分别缩小对照组规模23%和38%，相关技术已先后获得欧洲药管理局和FDA的认可。2022年，欧洲药管理局正式发布最终有利的资格意见，认定PROCOVA可用于II期和III期连续终点临床试验，2023年FDA也对这项技术给出了支持性反馈。

这种一对一匹配生成数字孪生对照组的模式，能够在真实患者接受新药治疗的同时，基于该患者的个性化数据构建对应的虚拟对照个体，无需额外招募大量同条件的受试者，既降低了受试者招募的难度，也能最大程度排除个体异质性对试验结果的干扰，大幅提升临床试验的精准度。

落地场景选择与当前技术边界

数字孪生技术落地需选择合适的临床试验场景，并非所有疾病领域都能直接适配这项技术。神经退行性疾病因数据积累丰富且疾病进展连续，成为当前技术落地的首选方向，相关领域的纵向量表明确，疾病发展路径清晰，能够为模型训练提供充足且连续的高质量数据支撑。

而呼声最高的罕见病和肿瘤疾病，目前落地条件尚不成熟。这两类疾病普遍存在数据不足的问题，罕见病患者群体规模极小，可用于模型训练的有效样本量十分有限，肿瘤疾病的异质性极强，不同患者的病灶特征和疾病进展路径差异极大，都导致模型训练难度大幅提升，难以生成足够精准的数字孪生患者模型。

当前行业内对技术落地的场景选择普遍保持谨慎态度，优先从数据基础最扎实、疾病特征最适配的领域切入，逐步积累模型训练经验和临床验证数据，再向其他疾病领域拓展，避免在数据支撑不足的场景下强行推进，影响技术应用的可靠性。

当前行业面临的核心挑战

数据质量和监管标准是数字孪生技术面临的最大挑战。高质量临床数据不足，同时生成式AI存在黑箱问题，导致模型输出的结果难以被清晰解释，这与临床研究对证据可追溯、可解释的核心要求存在一定差距，也成为技术进一步推广应用的核心阻碍。

与此同时，监管层对临床证据替代范围及标准仍不明确，目前尚未出台统一的规范性文件，清晰划定数字孪生生成的虚拟试验数据能够在多大程度上替代真实临床试验数据，相关数据的采信标准、验证流程都还处于探索阶段，行业内暂时没有统一的执行规范。

受上述因素限制，目前企业多将其用于极早期临床研究，主要在药物研发的早期阶段发挥辅助作用，帮助研发团队提前筛选潜在风险点，优化后续真实临床试验的方案设计，尚未进入大规模替代中后期临床试验环节的阶段。

AI虚拟患者不会替代真实患者，其核心价值在于帮助药企优化入排标准、预测受试者收益和评估药物有效性，从而在临床试验中做出更正确的决策。这项技术的定位始终是真实临床试验的辅助和补充，而非完全取代真实患者参与的临床试验，其最终目标是提升整个药物研发流程的效率，降低研发成本，减少不必要的资源浪费。

(编辑：杨学萍)