Korro Bio(KRRO)披露KRRO-111临床前结果 编辑效率表现突出

  财湃新闻 10月22日,Korro Bio, Inc.(KRRO)对外公开核心在研管线的临床前研究数据,旗下相关疗法的研发工作已取得正向突破。

  此次披露的是针对α-1 抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的在研疗法KRRO-111的研究成果:在小鼠及人类肝细胞试验中,该疗法的RNA编辑效率最高可达98%;重复给药至第57天时,SERPINA1 mRNA的编辑率为96%,功能性M-AAT在总AAT中的占比达到93%,总AAT浓度相较于对照组提升约6倍,与此同时肝脏内的致病性Z-AAT水平下降95%。

  目前全球唯一获批的AATD疗法仅能对肺部相关症状起到部分缓解作用,而此次公开的数据同时覆盖了AATD的肺部、肝脏两大适应症方向,这也是市场对该管线给出估值溢价的核心支撑逻辑。

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