财π新闻 综合《羊城晚报》2026年10月8日报道，在2026中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）现场，信念医药联合创始人肖啸分享的一则行业细节，让全场参会人员陷入短暂沉默。肖啸表示，公司旗下首款基因治疗药物于2025年4月正式获批上市，直到2026年8月才迎来首位完成用药的患者，前后间隔时长接近一年半。肖啸明确说明，这一漫长等待并非源于药物质量问题，核心症结集中在销售和支付端，这一情况也并非国内CGT产业的孤立个案。过去数年，中国细胞与基因治疗产业在研发端持续突破，截至2026年9月，国内已累计批准14款CGT产品，研发推进速度不断刷新纪录，但支付端的配套支撑明显滞后，大量已获批的创新疗法迟迟无法触达有需求的患者。

定价大幅下调仍难覆盖普通患者支付能力

信念医药推出的血友病B基因疗法波哌达可基注射液（商品名信玖凝），是国内首款获批的AAV基因疗法，最初上市定价高达279万元，2026年6月企业主动将价格下调至139万元，相当于直接打了五折。即便价格实现腰斩，这款药物的首张临床处方，依然是在降价两个多月后的8月24日才正式开出。

作为继小分子药、大分子药之后的第三代疗法，CGT的治疗逻辑与传统药物完全不同，它并非通过长期服药压制症状，而是通过改造细胞或基因实现疾病干预。目前大众认知度较高的CAR-T疗法，是将患者自身的免疫细胞取出完成改造后再回输体内，让改造后的免疫细胞精准攻击肿瘤病灶。基因治疗的技术路径更进一步，能够直接修复或替换患者体内存在缺陷的基因，这类疗法普遍具备一次治疗、长期有效的特点，部分适应症甚至有望实现终身治愈，但高昂的定价和复杂的支付路径，始终是横亘在患者面前的现实阻碍。

一位临床一线的血液科医生明确表示，即便这款药物的价格已经腰斩至139万元，国内能够独立承担这笔治疗费用的患者依然寥寥无几，95%以上的普通患者家庭都不具备全额支付的能力。肖啸透露，企业内部团队前后花费了近一年半的时间才最终敲定当前的定价方案，期间也梳理出多条帮助患者分担支付压力的可行路径，包括推出分期付款服务、提高相关保障的支付上限等。他同时坦言，国内商业保险行业目前仍处于非常早期的发展阶段，多数产品不覆盖带病体保障，面向罕见病群体的慈善捐赠体系也较为欠缺，企业内部甚至已经针对贷款、银行抵押、分期等各类支付可能性完成过多轮讨论。

行业探索多元支付路径破解落地难题

科济药业创始人李宗海公开表示，支付环节的重要性对整个CGT产业而言不言而喻，仅依靠现有医保体系完全无法支撑这类创新疗法的落地运营，现阶段不少CGT企业的日常运营仍在依靠投资人的投入维持。同时，越来越多海外患者选择来到中国接受CGT治疗的现象，也让行业从业者感到意外和惊喜，目前已经有来自新西兰、美国等多个国家的患者专程前往国内接受相关治疗。

君联资本联席首席投资官王俊峰认为，中国的CGT产品在价格层面已经具备显著的全球竞争优势，对于提升创新药的可及性有非常好的促进作用，能够惠及全球范围内的患者。目前国内上市的CGT产品价格已经处于全球最低水平，后续随着技术迭代和产能提升，整体价格还会进一步下探，广阔的海外市场有望成为国内CGT企业实现盈利的重要方向。

从全球同类产品的定价情况来看，海外一款针对B型血友病的基因疗法上市时定价达到350万美元，约合2500万元人民币，国内这款定价139万元的同类产品，价格仅为海外竞品的3%到5%，已经把价格下探的空间压缩到了极低水平。有行业从业者算了一笔账，国内一位血友病患者2025年的常规治疗总费用约为37万元，经过医保报销和慈善援助后个人自付部分约为6万多元，一年6万多的支出多数家庭尚且可以勉强支撑，而139万元的基因疗法相当于把未来二十多年的常规治疗成本，全部压缩成了一笔需要一次性付清的账单，这才是多数普通家庭难以跨越的支付门槛。

制度双轨并行支撑研发端持续提速

国内CGT产业的创新速度能够持续跑在全球第一梯队，离不开特殊的制度安排提供的支撑。2025年9月，国务院发布第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，该条例自2026年5月1日起正式施行，这也是我国生物医学新技术临床研究与转化领域出台的首部国家行政法规，首次在国家层面确立了“药品”与“医疗技术”双轨并行的管理框架，为CGT类创新疗法的研发转化打通了制度通道。

与此同时，IIT也就是研究者发起的临床研究，作为另一条重要的创新通道，长期以来在CGT技术的探索过程中扮演着关键角色。这类由医院研究者主导、不以药品注册上市为直接目的的临床探索，相当于在正式启动新药申报流程之前，先在患者群体中完成初步的临床效果验证，能够大幅降低创新疗法的早期研发试错成本。

有业内人士透露，国内CGT产品的IND申报流程中，需要生产三批试验用药、搭建符合GMP标准的生产车间，还要接受药监部门的现场检查。其中猴子毒理实验在美国FDA和欧洲的相关申报流程中并非强制要求，但在国内的IND申报环节几乎是必需选项，目前实验用猴子的市场价格已经涨到二十几万元，完成一次完整的毒理安全实验需要投入的成本十分高昂，这也从侧面推高了CGT产品的整体研发成本。

(编辑：杨学萍)