财π新闻 据医药魔方2026年3月24日的报道，截至2025年底，全球在研且活跃的创新药共14088个，中国企业原研药品数量达4751个，占比33.7%，超过美国位居全球第一。2025年中国有827款原研创新药首次进入临床，数量位居全球第一，全球占比47.4%。国家药监局数据显示，2026年以来中国已有59个创新药获批上市，其中13个为新机制、新靶点的首创新药。截至目前国内自研创新药中，仅有百济神州的泽布替尼真正跨过全球年销售额10亿美元的重磅品种门槛。在2026年世界肺癌大会上，康方生物依沃西单抗在三期研究中头对头击败帕博利珠单抗，成为首个同时在PFS和OS上取得显著获益的临床试验。药捷安康于2026年8月获批的替恩戈替尼是全球首个针对FGFR抑制剂经治耐药胆管癌患者的治疗药物。中国创新药面临三大挑战：一是做全新机制缺乏参照，需投入大量转化医学研究；二是临床前到人体试验转化风险大，项目多在二三期折戟；三是国内一二级市场对创新失败的容忍度与海外有差距。重磅品种培育存在三大门槛：产品力需面向全球具备差异化临床价值和大适应证；需在欧美顺利获批；全球商业化落地资金消耗惊人，自建团队困难，对外授权难以孵化自主重磅品种。信达生物计划到2030年推进至少5个分子进入全球多中心三期研究，并实现创新产品在美国和欧洲市场上市。

截至2025年底，全球在研且研发状态活跃的创新药总规模达到14088个，这一统计覆盖了研发阶段处于申报临床到申请上市的全部活跃管线，清晰勾勒出当前全球创新药研发的整体版图。在这一版图中，中国企业原研药品的数量达到4751个，占全球总量的33.7%，这一数据首次超过美国的同期相关数据，让中国在全球活跃在研创新药数量榜单上跃升至全球第一位。这一突破并非偶然形成，而是过去多年中国创新药产业持续投入、稳步积累的直接结果，标志着中国在全球创新药研发赛道上的整体体量已经进入全球第一梯队。

从管线的内部结构来看，中国原研产品中有76%处于早期研发阶段，也就是II期临床以前的阶段，在研产品的类型分布上，细胞疗法和小分子药物占比相对突出，分别达到24%和20%，放射性药物、双/多抗、抗体偶联药物等新兴疗法的占比约为5%，相关细分领域的产品数量正处于快速增长的通道中。这一结构特征既体现了中国创新药研发在前沿技术方向上的积极布局，也客观反映出大量本土创新项目仍处于研发的早期阶段，距离最终落地上市还有较长的转化路径需要走完。

从更长的时间维度回溯，2018年到2025年期间，全球首次进入临床的创新药数量呈现稳步增长的态势，这一时间段内全球累计共有11698个创新药首次进入临床，其中包含了后续研发状态转为非活跃的产品。在这一全球总量中，中国企业原研产品的数量达到4639个，占比达到40%，美国同期的相关数量为3601个，占比31%。自2020年之后，中国新进临床的创新药数量进入快速增长区间，到2025年，全年共有827款原研创新药首次进入临床，这一数量再次位居全球第一，对应的全球占比达到47.4%，这意味着2025年全球接近一半的新进临床原研创新药都来自中国企业，中国已经成为全球新药研发最为核心的区域之一。

国家药监局公开披露的数据显示，2026年以来，国内已经有59个创新药获批上市，这一获批数量延续了近年来本土创新药上市节奏不断加快的趋势，覆盖了多个不同的疾病治疗领域，能够为国内患者带来更多全新的治疗选择。在这59个获批上市的创新药当中，有13个属于新机制、新靶点的首创新药，这类药物突破了以往已有的治疗路径，针对此前未被充分覆盖的全新作用机制和靶点进行开发，代表了本土创新药在源头创新层面取得的实质性进展，不再局限于对已有成熟靶点的快速跟进式开发。

从本土自研创新药的商业化成果维度来看，截至相关统计节点，国内自研创新药当中，仅有百济神州的泽布替尼真正跨过了全球年销售额10亿美元的重磅品种门槛。这一数据清晰反映出，尽管中国创新药在研发管线规模、新进临床数量、获批上市速度等多个维度都已经取得了亮眼的成绩，但真正能够在全球市场范围内实现大规模商业化、成长为全球公认的重磅炸弹级品种的本土创新药数量仍然极少，产业在商业化价值兑现层面还有很大的提升空间。

2026年8月，药捷安康开发的替恩戈替尼正式获批上市，这款药物是全球首个针对FGFR抑制剂经治耐药胆管癌患者的治疗药物。在此之前，临床中使用的FGFR抑制剂在患者用药6个月左右就会出现耐药情况，胆管癌作为恶性程度高、异质性极强的肿瘤类型，不同部位的肿瘤突变情况存在明显差异，分子病理特征各不相同，肝内胆管多见FGFR、IDH突变，肝外、胆囊癌又有各自不同的突变特点，受驱动基因的影响，这类肿瘤的化疗整体效果并不理想。替恩戈替尼依靠多靶点机制能够克服多重耐药问题，为已经对FGFR抑制剂产生耐药的胆管癌后线患者争取更长的生存时间，填补了全球范围内这一治疗领域的空白。

在2026年世界肺癌大会上，康方生物公布了依沃西单抗的三期临床研究数据，该研究直接将依沃西单抗与帕博利珠单抗进行头对头对比，最终研究结果显示，依沃西单抗在无进展生存期也就是PFS和总生存期也就是OS两个核心临床终点上都取得了显著获益，这也让依沃西单抗成为首个在随机双盲三期研究中直接对比帕博利珠单抗，同时在两个核心终点上都获得显著阳性结果的本土创新药。帕博利珠单抗作为全球肺癌治疗领域的标杆性免疫治疗药物，已经在全球范围内积累了大量的临床应用数据和循证医学证据，依沃西单抗能够在头对头的直接对比中实现全面的临床获益优势，充分体现出本土创新药的产品力已经达到了全球领先的水平。

这一临床试验成果的公布，也打破了此前全球肺癌治疗领域相关药物的临床获益天花板，为非小细胞肺癌患者提供了全新的、疗效更优的免疫治疗选择。以往本土创新药在国际多中心三期研究中，大多选择与安慰剂对照或者针对末线无标准治疗方案的患者人群开展试验，直接选择已经成为全球一线标准治疗的重磅药物进行头对头挑战，并且同时在PFS和OS两个硬终点上取得显著获益，这在本土创新药的发展历史上尚属首次，也标志着中国创新药的临床开发能力已经得到国际顶级学术舞台的认可。

这类在国际顶级学术会议上公布的突破性临床研究数据，也为本土创新药后续在全球范围内的注册申报和商业化推广打下了坚实的循证医学基础。以往跨国药企的创新药产品凭借更早的研发积累和更完善的临床证据体系，长期占据全球肿瘤治疗市场的主流份额，本土创新药通过头对头研究直接证明自身的临床价值优势，能够逐步改变全球临床医生和支付方对中国原研药物的认知，为后续更多本土创新药走向全球主流市场铺平道路。

当前中国创新药产业在快速发展的过程中，仍然面临着三个无法回避的核心挑战。第一个挑战集中在源头创新的层面，当企业选择开发全新机制的创新药时，整个研发路径没有任何前人的经验可以参照，所有的作用机制验证、靶点确认、药效评估工作都需要企业自主完成，这就要求企业投入大量的资源开展转化医学研究，搭建完善的转化医学研究体系，而这一过程的投入成本极高，失败风险也难以预估，对绝大多数本土创新药企来说都是巨大的考验。

第二个挑战来自于研发转化的风险环节，很多创新药在临床前的动物实验阶段能够观察到非常理想的治疗效果，但当项目推进到人体临床试验阶段之后，药物在人体中的作用机制、代谢路径、不良反应情况都可能和动物实验阶段的结果出现巨大偏差，大量前期投入了大量资源的创新药项目，最终都在二期或者三期临床试验阶段折戟，无法达到预设的临床终点，前期的所有研发投入都无法转化为最终的产品价值，这也是全球创新药研发领域普遍存在的高风险特征，而本土产业在应对这类转化风险的经验积累上仍然存在明显不足。

第三个挑战来自于资本市场的包容度层面，国内的一级市场和二级市场对于创新研发失败的容忍度，和海外成熟资本市场相比仍然存在明显的差距。创新药研发本身就是一个高投入、高风险的行业，哪怕是全球顶级的跨国药企，也无法保证所有在研管线都能最终成功推进到上市阶段，大量研发项目的失败是行业的常态。但当前国内资本市场对于创新药企的估值逻辑，仍然更多偏向于管线的短期推进进度，一旦某一个核心管线的临床试验失败，企业的估值就会出现大幅波动，这也在一定程度上影响了本土企业投入高风险源头创新项目的积极性。

想要真正培育出能够在全球市场站稳脚跟的自主重磅创新品种，产业需要跨越三道核心门槛。第一道门槛是产品力层面的门槛，一款药物想要成长为全球重磅品种，不能仅仅满足中国本土的临床需求，必须在立项之初就面向全球市场，打造具备差异化的临床价值，同时选择覆盖范围足够广的大适应证，只有这样才能支撑起足够大的全球患者群体和市场空间，最终实现年销售额超过10亿美元的商业化规模。如果产品的临床价值没有明显的差异化优势，适应证覆盖的患者群体规模有限，即便能够在本土市场实现一定的销售规模，也很难成长为全球级别的重磅品种。

第二道门槛是全球监管层面的门槛，一款创新药想要获得全球市场的认可，必须顺利通过美国和欧洲的药品监管机构的审批，这就要求企业的全球多中心临床试验设计完全符合欧美监管机构的技术标准，临床试验数据的质量能够得到国际监管机构的全面认可。以往很多本土创新药的临床试验数据仅能满足国内的注册申报要求，无法直接支撑欧美市场的上市申请，想要补充符合欧美监管要求的临床数据，需要投入数倍于本土临床开发的资源，这对绝大多数本土创新药企来说都是巨大的挑战。

第三道门槛是全球商业化层面的门槛，创新药的全球商业化落地过程中，资金消耗的规模十分惊人，企业想要在欧美市场自建完整的商业化团队，覆盖当地的医院、医生、医保支付体系，需要投入的资金量是本土商业化投入的数倍甚至数十倍，绝大多数本土创新药企都难以承担如此巨大的资金压力。而如果选择将产品的海外权益对外授权，虽然能够快速回笼部分资金，降低自身的商业化风险，但海外的临床开发、定价、销售环节都将由合作的跨国药企主导，本土企业很难深度参与到全球商业化的全流程当中，最终也难以依靠对外授权的模式孵化出完全属于自己的自主重磅品种。

作为国内第一梯队的全球化生物制药企业代表，信达生物明确提出了自身的中长期发展目标，计划到2030年推进至少5个分子进入全球多中心三期研究阶段，同时实现自主开发的创新产品在美国和欧洲市场正式上市。这一目标的提出，也体现出本土头部创新药企已经不再满足于仅在国内市场实现产品的商业化落地，而是将全球化运营作为企业下一阶段发展的核心战略方向，主动参与到全球创新药市场的直接竞争当中。

为了实现这一目标，企业需要在多个维度同步推进能力建设，首先要在管线立项阶段就全面考量全球不同地区的疾病流行病学特征、临床治疗未满足需求、监管政策要求，确保后续推进的核心分子从研发之初就具备面向全球市场的产品潜力。其次要搭建符合国际标准的全球临床开发团队，能够独立设计和运营覆盖全球多个国家和地区的多中心临床试验，保证产出的临床试验数据能够同时获得中国、美国、欧洲等多个国家和地区监管机构的认可，大幅提升临床开发的效率，降低重复投入的成本。

与此同时，企业也需要逐步搭建自身的全球商业化能力框架，探索适合本土创新药企的全球化商业化路径，既可以通过和海外具备资源优势的合作伙伴开展深度的联合开发、联合商业化合作，分摊前期的高额投入和研发风险，也可以逐步在欧美核心市场搭建小型的核心商业化团队，负责对接当地的监管机构、临床专家和医保支付体系，为后续自主产品的上市销售做好铺垫。这类头部企业的全球化探索，也将为整个中国创新药产业后续培育更多自主重磅品种积累宝贵的实践经验，推动中国创新药产业从研发管线规模的全球第一，逐步走向全球市场价值兑现的更高阶段。

(编辑：曹凤芹)