财π新闻 9月上旬，北京协和医院、上海市肺科医院先后完成全球首个由人工智能完成靶点发现与分子设计的治疗特发性肺纤维化候选药物Rentosertib的首例患者给药，这款代号为ISM001-055的候选药物正式进入Ⅲ期临床试验阶段，这一节点标志着AI制药首次站到新药上市前的最后一道关卡面前。不同于常规新药研发路径，Rentosertib从靶点识别到进入临床仅耗时18个月，整个过程累计仅合成测试约80个分子，远低于传统新药早期研发阶段动辄筛选上千个化合物的常规规模，研发周期和成本优势十分突出。这款候选药物的核心研发环节全部落地在上海浦东张江药谷，依托当地搭建的干湿结合研发体系，干实验在AI系统上完成虚拟推演，湿实验在自动化生物学实验室落地执行，AI生成的结果经实验验证后回传系统，再驱动下一轮的分子设计优化，形成了完整的研发数据闭环。

当前正在推进的RentosertibⅢ期临床试验，计划入组320名患者，旨在系统评估每日一次口服Rentosertib持续给药52周的疗效与安全性，由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者，中国工程院院士钟南山和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者，试验的主要终点设定为用力肺活量年下降率。按照研发规划，如果各项推进顺利，预计在2029年获得Ⅲ期临床顶线数据。此前，Rentosertib的研发相关成果已多次在国际权威学术期刊发表，2024年《自然·生物技术》刊发论文详细披露了这款药物的AI驱动早期发现过程，2025年《自然·医学》发布其Ⅱa期临床试验结果，展示出明确的剂量依赖性疗效趋势，2026年《自然·生物技术》的最新研究进一步证实，受试者在接受Rentosertib给药后，六个独立的生物学衰老时钟检测结果均显示出一致的生物学年龄降低效果。在Ⅱ期临床试验阶段，研究团队前瞻性采集了患者用药前、用药后第2周、第4周、第12周的血清样本，通过蛋白质组学技术检测近3000种蛋白的表达变化，再结合多套独立的衰老时钟算法开展分析，结果显示所有三个给药组的患者在第4周时的预测生物学年龄均较基线有所降低，安慰剂组则持平或略有上升，其中每日两次30毫克剂量组表现最为显著，六个时钟中有五个检测到明显的生物学年龄降低，平均逆转幅度达到3至4年，部分衰老时钟的检测结果显示峰值接近6年。

2026年9月16日，金斯瑞生物科技股份有限公司正式宣布，与全球领先制药企业礼来公司的AI/机器学习药物发现协作平台Lilly TuneLab达成合作。根据双方协议约定，金斯瑞将向Lilly TuneLab生态内的参与企业提供涵盖蛋白表达、纯化及表征分析在内的全链条湿实验服务，以战略优惠费率开放相关实验产能，帮助合作企业快速生成标准化的实验数据，将AI系统输出的预测结果直接转化为可溯源的生物学验证数据，大幅缩短候选药物的评估周期，打通AI药物发现与实体实验验证之间的衔接环节。此前AI制药行业长期存在干湿脱节的痛点，AI算法的推演速度不断提升，但对应的实体实验验证产能无法匹配，AI系统生成的候选分子数量快速增长，传统外包实验模式往往需要耗费大量时间和成本才能完成基础验证，金斯瑞此次搭建的衔接接口，能够在72小时内完成候选分子的体外活性验证与ADMET初筛，甚至可以将实验获取的真实数据反向回传优化AI模型的打分权重，实现算法与实体实验的双向迭代。依托多年积累的底层技术能力，金斯瑞已经搭建起全球唯一实现“AI设计→DNA合成→蛋白生产→细胞验证→制剂开发”五步闭环的生物技术平台，此前其已完成港股配售，募集资金专门用于扩大AI驱动药物发现相关平台的产能和基础设施建设，进一步匹配快速增长的湿实验服务需求。

2026年9月，由西湖大学、西湖实验室与西湖制药联合研发的I类创新药盐酸伊司特韦片正式获得国家药监局附条件批准上市，这款药物是西湖大学首款完全自主研发的I类创新药，同时也是国内首款凭借AI辅助研发获批上市的原创药，商品名为艾普司韦，临床应用场景为治疗成人轻中型新冠感染。该药物在研发过程中创新性采用AI结合DEL技术的路径，将从分子发现到临床完成的全流程时长大幅压缩至三年，远短于传统创新药研发的常规周期。随着多款AI驱动的候选药物陆续推进到临床后期甚至实现获批上市，整个AI制药行业已经正式从早期的技术验证阶段全面进入资产兑现周期，行业投融资环境持续回暖，资金资源明显向头部企业集中。相关行业统计数据显示，2025年全球AI制药领域的投融资总金额达到204.34亿美元，全年累计完成128笔投融资交易，较2024年的86笔交易、总金额48.28亿美元的规模实现大幅回升，资金修复的速度明显快于交易数量的修复速度。同期全球AI制药领域的BD交易总金额达到388.64亿美元，进入2026年一季度之后，行业内的大额BD交易数量出现激增，交易结构普遍呈现出低首付、高里程碑、风险共担的典型特征，产业端的合作模式已经走向成熟。

AI技术的深度应用，正在从根本上改变传统新药研发的运行逻辑，传统新药研发长期面临“周期长、成本高、成功率低”的三重困境，一款新药从最初的靶点发现到最终获批上市平均耗时超过10年，平均开发成本超过10亿美元，行业长期受制于“倒摩尔定律”，相关研发成本每九年就会翻倍，整体临床试验成功率低于15%，约50%的药物发现失败源于ADMET特性不佳。AI技术切入药物研发流程之后，通过数据驱动的算法模型优化大量冗余的试错环节，能够将药物早期发现的时间直接压缩30%至40%，同时节约约60%的研发成本，目前AI驱动的候选药物I期临床成功率已经达到80%至90%，大幅高于传统药物研发的早期临床成功率。随着行业落地成果的不断积累，AI制药领域的估值逻辑已经发生根本性转变，从早期单纯看重技术模型的先进性，全面转向以临床数据表现、BD授权交易质量和管线落地能力为核心的结果导向体系，市场不再单纯关注AI算法的参数规模和技术概念，而是更加看重技术能否真正转化为可落地的药物研发成果。

全球AI制药市场规模近年来保持稳健增长态势，中国市场的增长速度更为突出，相关行业报告显示，全球AI制药市场规模从2021年的7.9亿美元增长至2025年的24.1亿美元，复合年增长率约为32%，中国市场同期从2021年的1.6亿元增长至2025年的6.2亿元，复合年增长率约为40%，2024年同比增速达到36.6%。市场增长的核心驱动因素主要来自三个方面，一是跨国药企系统性布局AI药物研发体系，将AI工具全面接入自身的常规研发工作流，二是AI原生企业的大量管线陆续进入临床兑现期，产出实实在在的研发成果，三是全球各主要医药市场的监管端陆续出台支持政策，中国国家药监局在2026年8月发布《生成式AI赋能新药研发指导原则（试行）》，欧盟同步上线“AI药物快速审评通道”，美国FDA也在2026年上半年批准了首个完全由AI主导发现并完成I期临床的抗癌小分子药物，整个行业的政策环境持续向好。

截至目前，英矽智能已有13款候选药物获得临床试验批件，累计提名33个临床前候选化合物，这些临床前候选化合物涉及的靶点中，有6个属于同类第一的全新靶点。英矽智能的业务模式一方面是持续推进自研管线，通过持有药物资产并将其推进至临床阶段，以实际临床结果进一步验证AI研发平台的可靠性，另一方面是与大型药企开展长期战略合作，将AI产生的研发能力转化为实体药物资产，通过首付款、里程碑付款、销售分成等多种方式分享创新药的市场价值。行业内的共识已经明确，AI并不是要取代科研人员，当前AI还没有办法完全依靠自身独立完成全部药物研发流程，AI开发药物的过程仍然需要与科研人员的专业能力深度结合，行业真正需要证明的并不是能否诞生一款100%由AI开发的药物，而是在人与AI高效协作的模式下，能否最终开发出安全、有效的创新药物。随着AI技术在药物研发全流程的持续渗透，基因合成、蛋白表达与纯化、科研试剂及CRO等上游产业链环节，将因为AI候选分子的集中爆发而系统性受益，高通量、自动化、标准化的湿实验服务需求有望在未来很长一段时间内保持持续增长，整个AI制药的产业生态正在逐步走向完善。

(编辑：姜心源)