财π新闻 近期，一款罕见病创新药在中国“首报首发”，引起广泛关注。这并非孤例，今年以来，已有多款跨国药企的创新药在中国率先上市，与此同时，百利天恒、科济药业等本土企业的全球首创新药也密集落地。跨国巨头与本土企业不约而同地将首发地设在中国，延续数十年的“先欧美、后中国”旧格局，被彻底改写。“中国首发”成为常态，创新药正以黑马之姿跻身我国“新新三样”的行列。这场首发潮的背后，是新靶点、新机制、新疗法加速向中国集聚，中国创新药产业正从全球参与者迈向全球引领者。

7月21日，武田制药旗下创新药奥普雷顿片在我国首发，比美国发布时间提早了近半月。这款创新药在中国、美国、日本等国家同步提交上市申请，中国在全球范围内第一个批准它上市。这款新靶点、新机制的创新药，通用名称为“选择性食欲素2型受体激动剂”，用于治疗16岁及以上青少年和成人的1型发作性睡病，它是全球多中心研发的原创靶点创新药，第一次在中国首报首发，是一次历史性的突破。国家药监局药品注册司化学药品处处长徐晓强表示，这款创新药在全球多个国家和地区同步提交了药品上市注册申请，我国在全球范围内第一个批准它上市，标志着我国在“全球新”药物研发领域，从靶点原创到同步推进国际多中心临床，再到注册上市，实现了全球范围内的首报首发的历史性突破。这款罕见病治疗药物在我国获得突破性治疗品种认定并纳入优先审评，国家药监局对严重危及生命、具有显著临床优势的罕见病新药纳入优先审评，用时压缩在130工作日以内。

事实上，从2025年末以来，已有多款境外创新药在国内实现首发。2025年12月，赛诺菲的阿夫凯泰片在中国实现“全球首发”。2026年3月，诺和诺德的诺和杰率先在国内首发上市。跨国药企首选中国的同时，国内药企也百花齐放。2026年6月22日，CDE（国家药品审评中心）批准了4款国内药企的创新药，包括百利天恒的ADC药物伦康依隆妥单抗、科济药业的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）药物舒瑞基奥仑赛、智翔金泰的抗狂犬病毒双特异性抗体斯乐韦米单抗等。百利天恒本次首发的是全球首个双抗ADC药物，这一产品有望领先美国近三年率先惠及国内患者。科济药业在CAR-T细胞治疗领域的两款全球首创产品，其临床试验均率先在中国启动并推进。以舒瑞基奥仑赛注射液为例，其核心适应症是胃癌，国内临床需求巨大且长期未得到有效满足。

上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林指出，创新药首发密集落地，并非偶发现象，而是标志着中国创新药产业已经进入系统性的成果兑现期。2026年以来的密集获批，是过去十年产业积累从量变到质变的集中体现。这一成果兑现其本质上是中国医药产业完成的一次结构性跃升，从填补国内空白到重塑全球治疗规则，从全球参与者到全球引领者。百利天恒相关负责人表示，“中国首发”的实现归结为政策环境与企业创新的共振，在政策指引下，中国的创新药研发在数量和质量上都实现了飞跃。中国创新药率先在国内获批上市，既是企业创新实力的体现，也是国家医药产业创新生态持续优化的成果。科济药业董事长李宗海认为，当前中国在创新药研发方面的效率和能力有目共睹，国内日益完善的创新生态也为公司的CAR-T研发提供了坚实支撑，优先在中国申报上市，既基于公司多年的研发积淀，也契合当前的临床现实，是水到渠成的战略选择。

回溯过往，十年前中国典型新药的上市时间往往要比欧美晚五到七年，不少患者要想用上创新药，唯一的办法只能是花大价钱远赴海外，而五到七年的等待时间，对患者而言意味着巨大的健康风险。经过这些年我国药品领域的一系列改革，这段上市时间差距不断被缩短，直至实现全球首发，中国患者第一次拥有了“全球最快”的用药权利。多位受访专家认为，国内药审制度层面的变革是创新药首发潮的核心支撑，企业创新是产业发展的“发动机”，审评审批制度就是推动成果落地的“加速器”。国家药监局药审中心化药药学一部副部长刘宗英介绍，针对新靶点、新机制的创新药，全链条的服务支持体系已经搭建完成。

中国药品监督管理研究会常务副会长袁林介绍，跨国药企在华发展战略转变的背后，是一套完整的鼓励全球原创新药、保障患者用药可及、激励医药行业创新的制度体系已经在中国落地成型，中国生物医药创新生态对全球顶尖药企产生磁吸效应。近年来，全球大型跨国药企纷纷将国内医疗机构纳入创新药早期临床研究，将“全球新”创新药的早期临床试验设在中国，在中国同步递交创新药上市申请，一些跨国药企甚至将部分早期分子的临床开发总部放在中国。最新统计显示，2025年，我国国际多中心临床试验登记数量为410项，同比增长超过20%，较2020年翻一番。其中，境外申请人占比由2020年的22%下降为2025年7%。“十四五”期间，我国批准境内外同步上市创新药持续增多，由2021年的2个增至2025年的10个，5年累计批准30个。

国家药监局药品注册司司长杨霆表示，随着药监改革的持续深化，中国将成为全球创新药从研发注册与产业化的核心枢纽之一，吸引越来越多的first-in-class药物，也就是新靶点新机制药物进入中国，实现“全球同步、中国首发、惠及中国患者、服务全球临床”的全新格局。2026年1月召开的全国药品监督管理工作会议明确部署，对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。2025年，我国药品、医疗器械领域临床急需产品上市实现跨越式增长，国家药监局全年批准药品上市注册申请4087件，其中创新药76个，创历史新高。境内外上市时间差进一步缩短，59件境外新药获临时进口批准。儿童用药优先审评审批机制持续推进，全年批准儿童药138个。罕见病药品临时进口通道持续畅通，全年批准罕见病药品48个，有效填补特殊群体用药空白。医疗器械领域的创新突破同样亮眼，2025年国家药监局批准医疗器械产品3402个，其中创新医疗器械76个，数量再攀新高。医药产业国际化步伐提速，创新药对海外授权交易额累计突破1300亿美元，标志着我国从“仿制药生产大国”迈向“创新药输出大国”。回望整个“十四五”期间，我国医药创新的累积效应充分释放，5年间共230个创新药获批，实现大幅增长；中药领域研发势头强劲，28个中药创新药获批；医疗器械创新生态持续完善，292个创新产品相继获批，覆盖诊疗、康复、监护等领域。

2026年，国家药监局明确多项精准施策的重点工作，药品领域将推动药品试验数据保护制度落地，研究建立儿童药品、罕见病用药市场独占期制度；优化细胞与基因治疗药品审评审批措施；持续推进仿制药质量和疗效一致性评价；选取部分地区开展新申报仿制药前置服务试点提升申报质量。医疗器械领域将支持高端医疗器械“全球新”产品提速上市，对临床急需创新器械、罕见病防治器械等产品倾斜更多审评资源；深化医疗器械临床研究成果转化，在全国全面推开重点产品前置审评服务；全程指导脑机接口、硼中子治疗设备等高端医疗器械的研发上市；筹建全国智能化前沿医疗器械标准化技术工作组，推进脑机接口医疗器械等重点领域标准制定。

最新统计数据显示，2026年1至6月，我国创新药对外授权交易总额约1100亿美元，达2025年全年总额的八成，再创历史新高。截至6月30日，我国创新药对外授权共81笔，交易总额约1100亿美元，涉及肿瘤、代谢、免疫和神经等10个治疗领域，主要受让企业来自美国、英国、法国、意大利等20个国家和地区。国家药监局药品注册司副司长蓝恭涛介绍，我国在研新药数量约占全球30%，位列全球第二，中国医药产业创新效率居世界前列。我国每年新增药物临床试验数量呈持续增长态势，2025年临床试验总量首次突破5000项，创历史新高，其中，新药临床试验2997项，占比57.5%。国家药监局表示，我国医药研发能力，尤其是创新药在部分领域从“跟跑”“并跑”，加速迈向“领跑”，将继续加强对原始创新和关键核心技术攻关的支持力度，全力支持“全球新”创新药品、医疗器械“中国首发”，推动我国医药产业跨越式发展。

2026年上半年，国家药监局共批准药品上市注册申请2318件，其中“全球新”创新药38个，包括20个化学药品，17个生物制品和1个中药。上半年批准上市的38个创新药中，有11个是新靶点、新机制的药品，并且均为自主研发的国产创新药；而2025年我国批准的11个新靶点、新机制药品中，4个是国产创新药，占比不到一半，我国自主研发的占比大大提高，国产创新药研发的质量和效率明显提升。2026年上半年，38款创新药获批上市，其中国产创新药31款，占比超过80%。一批“全球首个”创新成果集中获批上市，包括全球首个抗丁型肝炎抗体药物、全球首款实体瘤CAR-T疗法、全球首款狂犬病双抗、全球首款侵入式脑机接口医疗器械等。2026年6月1日，我国一款静脉麻醉创新药在美国获得FDA批准上市，这款国产创新药在我国已于2020年12月率先获批上市。2026年1至6月，规模以上医药工业增加值同比增长6.4%，其中，生物制品增速达到两位数，成为驱动行业发展提速的主要引擎。医药出口交货值超过2100亿元，同比增长9%，出口结构不断优化，化学制剂、生物制品等高附加值产品占比近20%，出口结构正从以原料药为主，向具有高附加值的制剂产品加速切换。

(编辑：胡中华)