财π新闻 前沿基因编辑疗法赛道近期接连曝出儿童临床试验死亡事件，引发行业与公众的高度关注。2026年8月5日，相关企业发布声明，确认其针对杜氏肌营养不良症的在研基因编辑疗法HG302，在一项研究者发起的临床试验中出现一例死亡严重不良事件。这名高剂量组受试者2025年8月在上海儿童医学中心接受给药后，因高剂量腺相关病毒载体全身给药引发严重补体与细胞因子激活，继而发生急性呼吸窘迫综合征，最终不幸离世。从事件发生到对外公开，间隔近一年时间，相关信息经外媒调查追问后才正式披露。

这是近期曝光的第二起儿童基因编辑试验致死事件。此前2025年3月，一名6岁女童在上海交大医学院附属新华医院参与同类研究者发起的基因编辑试验后，因严重免疫反应离世。两起事件的信息披露均存在明显滞后，长达近一年的瞒报状态，让行业内的安全隐患长时间处于公众视野之外。

业内专家指出，这两起悲剧暴露出国内部分研究者发起的临床试验，为追求全球首创的研发进度，存在推进过快、风险认识不足、合规性缺失等突出隐患。部分项目在低剂量给药疗效不及预期的情况下，贸然将给药剂量提升至行业公认的高危区间，完全忽视了高剂量全身给药可能诱发的全身性免疫风暴风险，直接将受试儿童置于极高的安全威胁之下。

为规范行业乱象，国务院令第818号《生物医学新技术临床研究和转化应用管理条例》已于2026年5月1日正式施行，严格规范临床研究的备案、审批与伦理审查全流程。新规落地后，相关临床研究的申报通过率仅约20%，直观反映出此前大量早期粗放型项目存在质控与伦理设计不完善等严重缺陷。监管层面的收紧，正倒逼整个基因编辑临床研究体系回归医疗本质，牢牢守住受试者安全的底线，推动行业在创新速度与安全保障之间找到更合理的平衡。